L'Agenzia Italiana del Farmaco in accordo con l'EMEA (Agenzia europea per i medicinali) e l'Azienda Farmaceutica Genzyme informa che nei primi mesi del 2009 le scorte di Myozyme, utilizzato per la cura dei pazienti affetti dal morbo di Pompe [*], risulteranno ridotte in misura tale da comportare il rischio di ritardi nell'evasione degli ordini e di possibili interruzioni nella terapia.
A seguito della richiesta dell'EMEA, Genzyme ha deciso di fornire raccomandazioni temporanee sulla gestione dei pazienti affetti dalla malattia di Pompe ai medici che prescrivono Myozyme. Tali raccomandazioni mirano a garantire ai pazienti in età neonatale, ai bambini e agli adolescenti di poter proseguire l'assunzione di Myozyme fino al ritorno alla normalità delle scorte.

NOTA INFORMATIVA IMPORTANTE

COMUNICATO STAMPA EMEA

[*] Il morbo di Pompe è una malattia genetica il cui nome è legato al patologo olandese Johannes C. Pompe (1910-1945), che la descrisse per primo. Essa fa parte delle malattie genetiche molto rare e la sua trasmissione è di tipo autosomico recessivo.A causa di un difetto genetico, l'organismo non è più in grado di produrre l'alfa-glucosidasi (acido maltasi) o se lo produce, dà luogo a un enzima la cui attività è estremamente ridotta. Ne deriva che nelle cellule dell'organismo il glicogeno, non può essere scomposto e aumenta di quantità; a causa dell'eccessivo deposito, le cellule vengono distrutte. A seconda della tipologia, sono particolarmente colpiti, il cuore, i muscoli, il fegato e i neuroni midollari.